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人工智能的浪潮早已席卷医疗健康领域，医学 AI 正从实验室走向临床一线，成为精准医疗、健康管理、传染病防控等领域的核心驱动力。从符号主义推理到深度学习与大语言模型主导的新范式，从单一的影像辅助诊断到覆盖全医疗流程的智能应用，医学 AI 的发展正迎来前所未有的黄金时期。
近日，发表在《中华流行病学杂志》2026 年第 2 期的重磅研究，由北京大学团队牵头，系统梳理了医学人工智能的国内外发展现状、五大核心应用场景，深度剖析了行业面临的关键挑战，并给出了针对性的发展建议。这篇研究为我们清晰勾勒出医学 AI 的发展脉络与未来方向，也让我们看到中国在这一领域的追赶与突破。
从 1956 到 2025年，医学 AI 的技术进化与政策加持
人工智能的概念自 1956 年诞生以来，历经符号主义逻辑推理、专家系统、机器学习、深度学习四个发展阶段，而 2020 年 GPT-3 的发布，正式开启了大语言模型（LLM）时代，也让医学 AI 的发展迈入全新阶段。2025 年 1 月，中国的 DeepSeek-V3/R1 系列模型在多项基准测试中比肩 GPT-4 等国际顶尖水平，其高性能与开源策略更是为全球 AI 生态注入了中国力量。
技术的发展离不开政策的强力支撑，我国对人工智能的布局早已层层递进。从 2015 年首次将人工智能纳入重点任务，到 2017 年确立人工智能发展 “三步走” 战略，再到 2025 年国务院印发《关于深入实施 “人工智能 +” 行动的意见》，明确到 2035 年全面步入智能经济和智能社会发展新阶段，一系列政策为医学 AI 的发展扫清了障碍、注入了动力。
而在全球范围内，中美成为医学 AI 发展的核心驱动力，两国在数据、算力、算法三大基础条件上的竞争与发展，塑造了当前的全球格局。
1、数据
美国 2009 年便通过法案强制推广电子健康记录系统，构筑了坚实的数据底座；我国 2010 年推出电子病历规范，2024 年上海数据交易所推出首批合规可交易医疗数据产品，标志着医疗大数据应用进入加速期，2025 年更是明确了医疗数据各项权利的规范要求。
2、算力
全球算力呈现 “美中双极” 格局，美国科技巨头依托云基础设施构建百万级算力集群，而中国 2024 年智能算力增速超 70%，为本土医疗 AI 创新提供了关键支撑。
3、算法
美国凭借先发优势占据领先，2024 年全球 62 个尖端模型中 40 个源自美国，诞生了 BioMedLM、Med-PaLM 等经典医学大模型；中国虽起步稍晚，但发展迅猛，MedFound、华佗大模型、灵枢大模型等产品不断涌现，在常见病诊断、罕见病识别等领域表现突出。
五大核心应用场景，医学 AI 渗透医疗全流程
当 AI 的分类、回归、决策、生成四大核心任务，与卫生健康需求深度融合，便催生出覆盖医疗全流程的五大应用场景。国家卫生健康委 2024 年底发布的 84 个人工智能应用场景参考指引，也为这些场景的落地提供了具体方向，医学 AI 不再是 “空中楼阁”，而是真正走进临床、走进大众。
1、精准预防与健康管理：个性化干预，从源头降低疾病风险
针对普通人群的风险评估、疾病预测，针对患者和高危人群的动态管理，是精准预防与健康管理的核心。医学 AI 通过挖掘人口学、生活习惯、电子健康记录（EHR）等多源数据，构建精准的预测模型，实现疾病的早期预警。
清华大学的 AI-TWM 方法融合中西医数据，解析肿瘤规律，能实现精准的癌症风险预警与中药推荐；美敦力的 Guardian Connect 设备可提前 1 小时预测低血糖风险，准确率高达 98.5%；中国学者研发的 DeepDR 模型，能基于眼底图像和 EHR 为基层医生提供个性化糖尿病管理建议，甚至智能全科医生系统也已进入探索阶段。可穿戴设备 + 云端 AI 的组合，更让健康管理实现了 “实时监测、动态调整”，打造出每个人的专属健康管家。
2、精准诊疗：从影像分析到罕见病识别，AI 成为医生 “最强辅助”
在精准诊疗领域，医学 AI 的表现早已惊艳业界。2016 年谷歌研发的视网膜图像识别算法，诊断糖尿病视网膜病变的性能便接近眼科专家水平，开启了 AI 影像辅助诊断的新时代。
而如今，大语言模型的加入让精准诊疗实现了从 “单一影像分析” 到 “综合认知推理” 的跨越。2025 年北京大学第三人民医院推出的 MedFound 大模型，拥有 1760 亿参数，在常见病诊断、罕见病识别方面表现突出；百度灵医、腾讯混元医疗、阿里通义医疗等国内大模型，也已在协和医院、瑞金医院、华山医院等顶尖医疗机构落地应用。从影像筛查到辅助诊断，从基层医疗到疑难病症，AI 正成为医生的 “左膀右臂”，提升诊断的准确性与效率，缓解医疗资源分布不均的问题。
3、精准药物发现：加速研发进程，开启蛋白质设计新时代
药物研发周期长、成本高、成功率低，是医药行业的痛点，而 AI 的出现正彻底改变这一现状。LLM 能精准预测蛋白质空间结构、优化分子结构、预测蛋白质 – 配体相互作用，大幅加速化学合成与药物筛选的效率。
美国研发的 ProGenAI 程序，能在大型蛋白质家族中生成具有可预测功能的蛋白质序列，其设计的人工溶菌酶与天然溶菌酶催化效率相似，标志着人类进入蛋白质设计的新时代。在毒性预测领域，美国 FDA 已建议采用 AI 模型替代传统动物实验，评估药物潜在毒性，不仅能降低研发成本，还能减少实验动物的使用，实现公共卫生与伦理的双赢。华为盘古大模型更是将 LLM 与分子生成结合，在上海华山医院的药物研发中发挥重要作用，中国药企正借助 AI 实现药物研发的 “弯道超车”。
4、精准传染病防控：预测预警 + 传播追踪，构筑公共卫生防线
传染病的早发现、早预警、早防控，是公共卫生体系的核心需求，而 AI 在其中的作用愈发关键。美国的 HealthMap 系统利用自然语言处理技术，实时扫描全球网络信息，能自动识别疾病暴发信号，2009 年便成功预警墨西哥 A (H1N1) 流感疫情。
如今，AI 已全面渗透到传染病防控的各个环节：从疫情的预测预警、传播路径追踪，到聚集性疫情识别、防控物资准备，再到疫苗加速研发、变异株干预靶点筛选，AI 成为构筑公共卫生防线的 “智能哨兵”。不过目前国内在传染病防控领域的代表性 AI 应用案例仍较为缺乏，这也成为我国医学 AI 发展的重要发力点。
5、精准医学教育：重构教学模式，打造个性化医学人才培养体系
AI 正引发医学教育模式的深刻变革，让医学学习从 “标准化” 走向 “个性化”。通用大模型如 GPT 系列已通过澳大利亚急诊医学院初级考试认证，能实现医学试题生成、模拟考场、复杂案例解析；针对中国场景的华佗 GPT 等模型，成为国家医师资格考试备考的重要工具，能提供精准考点分析与个性化错题强化。
虚拟现实技术结合 AI，让解剖学、外科学等实践课程实现了 “沉浸式学习”，大幅提升实践技能培养效率。而北京大学 2025 年发布的 MedSeekAI 2.0，作为全国首款面向医学教育全场景的学科大模型，实现了校内本地化部署，标志着我国医学教育智能化迈入安全、可信、定制化的新阶段。不过目前医学 AI 教育应用仍缺乏充分的系统性评估，未来还需建立标准化框架，让技术真正赋能教学成效。
五大核心挑战，制约医学 AI 的规模化落地
尽管医学 AI 发展势头迅猛，但在从技术到临床的转化过程中，仍面临着一系列亟待解决的挑战，这些问题成为制约其规模化落地的 “拦路虎”，也是全球行业发展的共同难题。
1、高质量医疗大数据匮乏，数据 “孤岛” 问题突出
数据是医学 AI 的核心基础，但目前医疗数据 “孤岛” 现象明显，标准不统一、系统差异大、隐私壁垒严苛，导致数据难以融合共享。国内医疗大数据整体规模可观，但数据质量参差不齐，且影像病灶标注、病理诊断等数据标注工作高度依赖专家，成本高、效率低、标准不一。更关键的是，研究发现仅将 0.001% 的训练数据替换为错误信息，就能诱导大模型传播错误医学信息，数据质量的瑕疵会直接导致模型泛化能力降低、失效甚至产生幻觉。
2、模型 “黑盒” 特性，缺乏可解释性与因果性
医学决策需要清晰的逻辑与因果关系，而深度学习模型的 “黑盒” 特性，让其决策过程难以解释。AI 算法往往只识别数据中的表面模式，却忽视背后的因果关系，这不仅降低了临床医生对模型的接受度，更存在医疗风险 —— 一旦应用场景超出训练数据范围，模型很可能给出错误结论，加剧医疗纠纷风险。
3、AI 幻觉频发，成为临床应用的 “隐形风险”
LLM 生成的内容看似逻辑通顺、合理可信，但实际可能存在错误信息、引用来源不当等问题，这一现象被称为 AI 幻觉，在医学领域尤为危险。医学 AI 的幻觉主要源于训练数据质量低、数量不足、覆盖度不够，以及算法输出缺乏统计学推断。一旦 AI 给出错误的医疗建议或诊断结论，可能会对患者健康造成严重影响，这也是临床对 AI 应用持谨慎态度的重要原因。
4、过拟合问题普遍，模型泛化能力不足
在亿级参数的大模型时代，神经网络具备完美拟合任意数据集的能力，但也极易将数据中的偶然现象当作必然规律，导致过拟合。过拟合的模型在训练集上表现优异，但在真实的临床场景中，预测效果不稳定、泛化能力差，无法适应复杂多样的患者情况，难以真正落地应用。
5、算法不公平性，可能加剧医疗资源分配不均
医疗大数据具有高度的异质性，不同性别、年龄、地域、社会阶层的人群数据占比差异较大。若直接混合训练，AI 算法可能会将患者的社会身份与疾病结果错误关联，或忽略占比过少的亚组人群，导致算法不公平。比如针对少数族裔、罕见病患者的模型预测准确率偏低，这不仅违背医疗公平的原则，还可能加剧医疗资源分配的不均。
五大发展建议，破解医学 AI 发展困局
面对上述挑战，北京大学团队结合统计学与医学 AI 的融合发展，提出了五大针对性建议，为我国医学 AI 的高质量、可持续、规范化发展指明了方向，核心思路是通过标准化、规范化、全流程监管，打通医学 AI 从研发到临床转化的 “最后一公里”。
1、以严格的统计学验证试验，保障临床转化效果
随机对照试验（RCT）是评价医疗干预措施效果的金标准，医学 AI 作为临床工具，也需要通过高标准的 RCT 验证其安全性与有效性。研究提出可训练 “伪 AI 模型” 作为对照，消除医生的使用偏倚，准确评估真实 AI 模型的效果。同时，当前医疗 AI 评估基准存在碎片化、非统一化、时效性差的问题，亟需建立规范化的基准管理机制，实现数据集的定期更新与迭代。
2、建立全生命周期数据质量标准，打造高质量医学数据库
发挥顶层设计与多学科协作的作用，解决医疗数据互联互通、共享共建的痛点，建立适应 AI 时代的医学数据质量控制体系。目前国家药监局已发布人工智能医疗器械的全生命周期数据质量标准，但公众健康领域的 AI 工具仍缺乏相关规范，建议尽快制定国家、行业标准。同时，遴选优质的人群队列和区域医疗大数据平台，作为医学 AI 外部验证和官方考核的依托，从源头保障数据质量。
3、构建全流程监管机制，让医学 AI“有规可依、有证可入”
医学 AI 的容错性极低，临床应用容不得半点马虎。目前众多医学 AI 模型未经过严格外部验证，甚至未披露验证结果就投入临床，存在极大的医疗风险。建议将公众健康领域的 AI 模型（疾病预防、健康预警、传染病防控等）与辅助诊断 AI 模型一并纳入国家监管范畴，实行应用许可证制度，评审合格后方可落地。同时，模型开源应包含代码、工具和权重，实现真正的透明化，让公众与行业共同监管。
4、建立转化效能跟踪考核体系，避免 “重研发、轻落地”
目前医学 AI 模型种类繁多，但真正走入临床、实现实际应用的寥寥无几，“重研发、轻落地” 成为行业通病。建议以国家重大需求为导向，以重大项目为抓手，明确医学 AI 研究的转化要求与验收标准，建立成果转化应用效果的跟踪制度，避免成果浮于考核指标。同时发挥高校、科研院所的第三方评估作用，确保模型的质量与实用性，推动医学、统计学、数据科学与 AI 的深度融合，保障模型底层的原创性与自主性。
5、让统计学设计与推断赋能 AI 研发，破解核心技术难题
统计学是破解医学 AI 诸多挑战的关键手段，应深度融入 AI 建模的全生命周期。比如用局部线性解释、Shapley 值等方法弥补模型可解释性不足；利用因果图、贝叶斯网络提升因果推断能力；基于正则化、早停策略降低过拟合风险；引入 SMOTE 算法缓解数据不平衡问题；通过不确定性量化、统计学检验识别并过滤 AI 幻觉。统计学与 AI 的深度融合，能让医学 AI 模型更稳健、更可信，真正实现从 “技术赋能” 到 “临床价值” 的转化。
医学 AI 的未来，是技术向善，更是守正创新
从政策加持到技术突破，从场景落地到生态构建，医学 AI 的发展正站在新的起点。2025 年 11 月，国家卫生健康委联合多部门发布《关于促进和规范 “人工智能 + 医疗卫生” 应用发展的实施意见》，再次为医学 AI 的发展定下 “高质量、规范化” 的基调。
中美在医学 AI 领域的竞争与合作，将推动全球行业的持续进步。中国凭借庞大的医疗数据、快速增长的算力和不断突破的算法，正从 “跟跑” 向 “并跑” 甚至 “领跑” 迈进，DeepSeek-V3/R1、MedFound、MedSeekAI 2.0 等模型的出现，正是中国力量的体现。
但我们也应清醒地认识到，医学 AI 的核心是 “医学”，而非 “AI”，技术的发展始终要围绕患者健康、临床需求展开。破解数据、可解释性、幻觉等核心挑战，让 AI 真正融入医疗流程，成为医生的辅助、患者的福音，而非脱离临床的 “技术炫技”，才是医学 AI 发展的本质。
未来，随着统计学与 AI 的深度融合、全流程监管机制的完善、高质量医疗大数据的构建，医学 AI 必将在精准医疗、健康中国建设中发挥更大的作用，让医疗服务更高效、更公平、更个性化，为人类健康保驾护航。而这一切，都需要技术研发者、临床医生、政策制定者的协同努力，让医学 AI 在守正创新中走向更远的未来。
